Rejestrację nowego leku poprzedzają wieloletnie badania kliniczne, których celem jest zgromadzenie informacji na temat bezpieczeństwa i skuteczności nowego preparatu w leczeniu danego schorzenia.

Pierwszy etap prac polega na syntezie nowej cząsteczki lub jej wyizolowaniu, najczęściej z części rośliny, znanej z jej leczniczych właściwości.

Drugi etap to tzw. badania przedkliniczne, prowadzone w laboratorium na tzw. hodowlach komórkowych i kolejno na zwierzętach doświadczalnych. W następnej kolejności są badania kliniczne. Badanie kliniczne jest szczegółowo zaplanowane, jego cele i sposób realizacji są zawarte w tzw. protokole badania.

Aby badanie kliniczne mogło się rozpocząć musi uzyskać pozwolenie Prezesa Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych, a także pozytywną opinię komisji bioetycznej. Komisja Bioetyczna jest niezależną instytucją opiniującą i kontrolującą projekty badań klinicznych. Informacje o każdym badaniu klinicznym można znaleźć w Centralnej Ewidencji Badań Klinicznych.

Badania kliniczne obejmują cztery kolejne fazy.

W I fazie ocenia się reakcję ludzkiego organizmu na podaną substancję. Badane są: wchłanianie, metabolizm, toksyczność, interakcje z pokarmem i innymi lekami. W tej fazie lek podawany jest zdrowym ochotnikom.

W II fazie biorą udział chorzy cierpiący na dane schorzenie. Oceniane jest bezpieczeństwo i skuteczność leku. Ustalana jest optymalna dawka leku.

Badania III fazy są najliczniejsze, obejmują często do 2 tysięcy uczestników. Prowadzone są równolegle w wielu ośrodkach na całym świecie. Trwają kilka lat. Skuteczność nowej cząsteczki porównywana jest do sprawdzonego leku, stosowanego standardowo w leczeniu danej choroby lub tzw. placebo czyli substancji występującej w identycznej postaci jak lek badany np. w postaci tabletki lub zastrzyku ale obojętnej, nie wywierającej żadnego wpływu na zdrowie.

Chory może wziąć udział w badaniu klinicznym tylko jeśli spełnia wszystkie kryteria włączenia i nie spełnia żadnego kryterium wyłączenia, zawarte w protokole badania i po wyrażeniu pisemnej, świadomej zgody na udział w badaniu, która oznacza zapoznanie się z wszystkimi aspektami takiego udziału i ich akceptację.

Wszystkie badania diagnostyczne, wykonywane w trakcie uczestnictwa w badaniu, opieka lekarska są dla chorego bezpłatne. Uczestnik nie otrzymuje żadnego wynagrodzenia za udział w badaniu. Zwracane są koszty związane z przyjazdem na wizyty do ośrodka prowadzącego badanie.

Badania kliniczne prowadzi się według ściśle określonych zasad zgodnie z wymogami polskich i międzynarodowych przepisów. Nad prawidłowością prowadzenia badań klinicznych i bezpieczeństwem pacjentów czuwają wyznaczone do tego instytucje , które kontrolują ośrodki prowadzące badanie.

Badanie kliniczne prowadzone jest przez wykwalifikowany, odpowiednio przeszkolony personel medyczny.

Badania kliniczne mogą prowadzić tylko lekarze.

Uczestnik badania może w każdej chwili zrezygnować z dalszego uczestnictwa, także prowadzący lekarz może zdecydować o wyłączeniu chorego jeśli uzna, że zagraża to jego bezpieczeństwu.
Udział w badaniu klinicznym wiąże się z wieloma korzyściami ale też ryzykiem.

Chory może skorzystać z nowoczesnego leczenia co jest szczególnie istotne w przypadku choroby, dla której nie posiadamy skutecznego leczenia lub wyczerpano dostępne możliwości terapeutyczne. Dodatkowo chory może skorzystać z badań diagnostycznych, często wysoko specjalistycznych, bez opłat i długiego oczekiwania. Pacjent pozostaje pod ścisłym nadzorem lekarskim. Badacz, czyli lekarz prowadzący badanie pozostaje do dyspozycji chorego również poza ustalonymi terminami wizyt jeśli zaistnieje taka potrzeba. Głównym zadaniem badacza pozostaje dbałość o bezpieczeństwo uczestników badania.

Pacjent musi zgłaszać się na wizyty, przestrzegać zaleceń oraz zgłaszać wszystkie dolegliwości, objawy, których doświadcza w okresie udziału w badaniu. Badacz raportuje wszystkie zdarzenia niepożądane, zgłaszane przez uczestników do powołanych komórek, odpowiedzialnych za ich analizę. Chory biorący udział w badaniu pozostaje pod ścisłym nadzorem lekarskim, ma również zapewnione leczenie i opiekę w przypadku wystąpienia działań niepożądanych.
Ryzyko udziału w badaniu związane jest z ograniczoną wiedzą na temat nowego leku.

Faktem jest, że bez udziału ochotników, cierpiących na daną chorobę w badaniach klinicznych nie ma możliwości postępu i opracowania skutecznych metod leczenia.